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其次,「大多數複雜疾病的驅動因素,都是細胞狀態異常改變。」加拿大麥基爾大學醫學系助理教授丁俊說。「如果我們能弄清楚細胞是如何從健康變成異常,也許我們能逆轉它,或至少減緩過程。」
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最后,在申请现有药物同情用药被药厂拒绝后,保罗转向mRNA技术,其将数月的工作浓缩成“半页纸的配方”——针对Rosie个体突变的mRNA序列公式。他将这份资料交给新南威尔士大学RNA研究所所长Páll Thordarson教授。后者团队在专业实验室内,根据序列合成了包裹在脂质纳米颗粒(LNP)中的mRNA疫苗。
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